IHU Imagine

IHU IMAGINE – Institut des maladies génétiques – Paris

L’IHU Imagine est le premier centre européen de recherche, de soins et d’enseignement sur les maladies génétiques. Avec pour mission de les comprendre et les guérir, l’Institut, labellisé Institut Carnot, rassemble les meilleurs médecins, chercheurs et personnels de santé dans une architecture créatrice de synergies, sur le campus de l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP. Ce continuum inédit d’expertises, associé à la proximité des patients, permet aux équipe de l’Institut Imagine de faire des découvertes au bénéfice des malades et d’être pionnières dans le développement de soins et traitements innovants.

 

Près de 7 000 maladies génétiques sont recensées aujourd’hui et on en découvre de nouvelles chaque jour. Elles touchent près de 3 millions de patients en France, et 30 000 nouvelles personnes tous les ans. Près de 50% des enfants reçus en consultation repartent sans diagnostic génétique et 85% des maladies génétiques n’ont pas encore de traitement curatif. Face à cette problématique majeure de santé publique, le défi est double : diagnostiquer et guérir.

 

IHU Imagine : Mieux comprendre les maladies génétiques

Inspiré par les patients et conçu au plus proche d’eux, l’IHU Imagine associe étroitement la recherche fondamentale, la recherche clinique et le transfert de technologies pour accélérer les découvertes et lutter plus efficacement contre ces maladies graves, souvent invalidantes et responsables de grandes difficultés familiales.

 

Imagine a pour ambition de changer la vie des familles touchées par les maladies génétiques. Pour mener à bien ce projet, l’IHU Imagine s’appuie sur ses quatre missions complémentaires et interdépendantes : la recherche, les soins innovants, l’enseignement et la valorisation.

L’Institut des maladies génétiques Imagine c’est :

 

Une boucle vertueuse centrée autour du patient

A l’Institut Imagine, le patient atteint par une maladie génétique est au cœur de la boucle vertueuse imaginée par les fondateurs de l’Institut, qui part du patient et revient vers lui pour le guérir ou tout au moins le soulager. L’organisation a été conçue pour favoriser la communication et les synergies entre cliniciens et chercheurs rassemblés autour des patients dans une unité de lieu et de temps, unique en son genre.

 

Un véritable accélérateur de recherche et de soins

L’IHU Imagine travaille avec des équipes mixtes Inserm/Université de Paris/AP-HP dans une approche décloisonnée, interdisciplinaire et translationnelle. Regroupés en un même lieu, les équipes combinent leurs talents au bénéfice d’une même cause : 1 000 chercheurs, ingénieurs et techniciens, 24 équipes de recherche, 18 plateformes technologiques de pointe, 4 laboratoires associés, et 31 centres de référence maladies rares affiliés installés à l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP.

Depuis la création de l’Institut, les médecins et les chercheurs ont :

  • Identifié plus de 250 gènes
  • Développé 400 solutions thérapeutiques et diagnostiques au stade préclinique ou clinique pour plus de 3000 maladies,
  • Réalisé plus de 25 000 séquençages d’ADN,
  • Rassemblé les données de 820 000 patients dans un entrepôt de recherche translationnelle sur les maladies rares

Les résultats des laboratoires sont évalués par un Conseil scientifique International et indépendant, présidé par la lauréate du Prix Nobel de médecine en 2009, le Pr. Elizabeth Blakburn.

 

Un centre d’innovation dans les traitements de demain

Les équipes de l’IHU Imagine travaillent sur de nouveaux traitements comme la thérapie cellulaire, les « bio médicaments » ou encore la thérapie génique. Pour mener à bien ces projets, Imagine s’appuie sur 31 centres de référence maladies rares affiliés, 8 unités cliniques affiliées, et 2 centres d’investigation clinique de l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP.

Depuis sa création, Imagine a déjà :

  • Accueilli plus de 45 000 consultations/an
  • Réalisé des 1ères mondiales thérapeutiques pour plusieurs pathologies (nouvelles thérapies ou de repositionnements de molécules déjà utilisées dans d’autres pathologies) : drépanocytose, béta-thalassémie, interferonopathie, achondroplasie…
  • Inclus plus de 7 500 patients dans plus de 500 essais cliniques.

 

La formation des chercheurs, médecins et bio-entrepreneurs de demain

Depuis la création, l’IHU Imagine a déjà formé plus de 250 médecins, chercheurs, médecins-chercheurs, bioentrepreneurs, et étudiants grâce à ses programmes de formation : :

 

Une dynamique partenariale et de valorisation forte

L’IHU Imagine génère une dynamique partenariale forte avec l’industrie pharmaceutique ou des sociétés et start-up innovantes en santé. Les domaines phares en sont les thérapies innovantes, géniques et cellulaires, concernant notamment les maladies du sang, les déficits immunitaires et les maladies métaboliques, les thérapies moléculaires ciblées des lymphomes et syndromes lymphoprolifératifs, le traitement des maladies osseuses constitutionnelles par petites molécules, ainsi que le screening et le repositionnement de molécules, concernant notamment les ciliopathies et les anomalies du développement. Les prochaines avancées visent également la santé digitale et les espoirs que portent les perspectives de jumeau numérique au bénéfice du traitement des maladies génétiques rares.

Depuis la création d’Imagine :

  • 57 familles de brevets actifs et 12 licences d’exploitation
  • Plus de 300 contrats ont été conclus avec des industriels.
  • 10 start-ups ont été créées.

 

Un pôle d’attractivité pour les industriels

Au sein de son Lab-in-labs, plateforme d’accueil dédiée aux partenaires du secteur pharmaceutique, l’IHU Imagine facilite l’émergence de partenariats ambitieux. Partenaires et start-up comme Medetia et Cellectis peuvent s’appuyer aujourd’hui sur tout l’écosystème collaboratif et inédit proposé par Imagine pour accélérer les travaux et identifier des molécules qui seront à la base de solutions thérapeutiques pour les patients.

 

Un effet de levier

Afin de démultiplier le financement de la recherche sur les maladies génétiques, l’Institut Imagine s’appuie sur une Fondation de Coopération Scientifique qui lui permet de s’allier à des acteurs publics et à des partenaires privés, ce qui apporte une souplesse et une réactivité supplémentaire. L’Institut Imagine lève des fonds privés que cela soit à travers des opérations de levée de fonds, des partenariats industriels, la réalisation de son gala exceptionnel « Heroes », le financement de chaires d’excellence, et sa campagne Grands donateurs.

 

Stanislas Lyonnet,
Institut Imagine

Ancré dans la tradition d’excellence du plus ancien hôpital pédiatrique du monde, alliant clinique, biologie et recherche, fédérant public et privé, l’Institut Imagine doit porter encore plus haut l’innovation sur trois fronts : diagnostique, thérapeutique et humaniste. Innover pour accélérer, véritable urgence de santé pour les patients atteints de maladies génétiques, souvent rares : 50% sont encore non diagnostiqués et 90% sans thérapeutique ciblée. Innover pour comprendre, et décupler les capacités de modélisations cellulaires et animales. Innover pour traiter, identifier et repositionner des molécules, pousser plus loin thérapies géniques et cellulaires, mais aussi l’édition du génome. Innover pour intégrer, enrichir et explorer, ensemble, les données de santé et de recherche, phénotypiques, génomiques et multiomiques. Innover pour dépasser la variabilité entre maladies, entre malades, entre données individuelles et données familiales. Innover pour déployer une réelle médecine génomique personnalisée, et encore plus humaine, accompagnant l’enfant et sa famille dans la globalité de leur parcours de vie. Innover, enfin, pour transposer ces découvertes du domaine des maladies génétiques à celui de maladies plus fréquentes, y compris aux infections.

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